6ème Journée de l’Association HPN-AM France du 10 juin 2023 – Vidéo N°6 : Les nouveaux inhibiteurs terminaux dans l’HPN.

Découvrez la rediffusion de la présentation du Pr Régis Peffault de Latour, Hôpital Saint-Louis, AP-HP et le témoignage d’Élisabeth, lors de notre 6ème Journée d’Information pour les patients et leurs proches qui a eu lieu le samedi 10 juin 2023.

L’HPN est liée à des mutations d’un gène (PIG-A) sur une ou plusieurs cellules souches hématopoïétiques (CSH). Cette mutation rend les cellules issues de ces CSH hypersensibles au « complément ». En situation normale, les cellules sanguines — et notamment les globules rouges — ne sont pas détruites par l’activation du complément. Mais dans l’HPN, ces cellules ne sont plus protégées et, l’activation du complément provoque à la fois une hémolyse (destruction des globules rouges responsable d’anémie) et ainsi la libération d’hémoglobine libre dans le plasma sanguin ce qui entraîne de très nombreux symptômes de dystonie : douleurs abdominales, dysphagie, dyspnée, dysfonction érectile… Et surtout, cette hémolyse est associée à un risque majeur de thrombose (la complication la plus grave de l’HPN).

D’où l’idée de bloquer cette cascade de réactions afin de protéger les patients HPN du risque de destruction de leurs cellules sanguines. Deux stratégies sont possibles, le blocage de la partie terminale de la réaction (le C5) ou de la partie proximale (plusieurs molécules ciblées au début de la réaction). Les molécules qui bloquent la partie terminale sont appelées « inhibiteurs terminaux ». Le premier d’entre eux, l’Eculizumab est un anticorps monoclonal qui bloque le C5 et stoppe la formation du complexe d’attaque membranaire. Les premières études sur ce médicament ont été publiées en 2004.

D’autres vidéos sont également accessibles ci-dessous.