6ème Journée de l’Association HPN-AM France du 10 juin 2023 – Vidéo N°7 : Les nouveaux inhibiteurs proximaux dans l’HPN.

Découvrez la rediffusion de la présentation du Pr Régis Peffault de Latour, Hôpital Saint-Louis, AP-HP et le témoignage de Célia, lors de notre 6ème Journée d’Information pour les patients et leurs proches qui a eu lieu le samedi 10 juin 2023.

Avec les inhibiteurs terminaux, un pas de géant a été fait dans le traitement des patients HPN. Mais il reste des patients qui répondent insuffisamment au traitement (Eculizumab, Ravulizumab, Crovalimab). Globalement, avec ces nouvelles thérapeutiques un tiers de patients a une hémoglobine supérieure à 10g/dl et donc une vie quasi-normale. Pour 1/3 d’entre eux, l’hémoglobine se situe entre 8 et 10 et le patient doit être transfusé de temps en temps. Mais 1/3 sont insuffisamment améliorés et doivent être transfusés régulièrement.
Peut-on faire mieux ? C’est ce que laissent espérer les inhibiteurs proximaux, cette nouvelle classe de médicaments encore actuellement à l’étude. Concrètement, que sont ces médicaments ?

Là encore, ce sont des substances qui agissent sur la cascade de réactions que l’on appelle le « complément ». Mais contrairement aux inhibiteurs terminaux, ces molécules interviennent au tout début de la chaîne de réaction d’activation du complément.

D’autres vidéos sont également accessibles ci-dessous.