Évoqué lors de notre journée médecins/patients de l’an dernier, depuis le 16 avril 2022, l’Aspaveli® (pegcetacoplan) est désormais disponible en accès précoce.
La nouveauté : ce nouveau traitement, destiné aux patients atteints d’HPN, est administré par injections sous cutanées d’environ 30 minutes, deux fois par semaine.
Une fois les premières injections réalisées en Hôpital De Jour (HDJ), il peut être envisagé que les suivantes soient réalisées en toute autonomie, à la maison, après une autoformation par un professionnel de santé (probablement un.e infirmièr.e)
À qui s’adresse t-il ? : Conformément à la décision de l’HAS et l’avis de la commission de la Transparence du 16 février 2022, l’indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge du traitement en accès précoce est :
-traitement de l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) chez les patients adultes anémiques après un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois, uniquement en cas de taux d’hémoglobine < 10,5 g/dl »
En résumé : Vous êtes patient HPN adulte (avec une réponse non optimale avec les traitements actuellement disponibles), vous êtes anémique avec un taux d’hémoglobine inférieur à 10,5g en étant sous inhibiteur du C5 depuis au moins 3 mois, vous pourriez être éligible à ce nouveau traitement.
Pour savoir si vous pouvez en bénéficier, nous vous recommandons d’en discuter avec votre médecin hématologue référent qui se rapprochera alors du centre de référence.
Comme tout nouveau traitement, le médicament va mettre quelques semaines à arriver dans les pharmacies hospitalières, et à ce titre, les hôpitaux ne pourront probablement pas débuter ce nouveau traitement dans les semaines qui viennent.
La mise à disposition de ce traitement en accès précoce est la concrétisation de ce que nos médecins référents avaient évoqués lors de notre journée médecins/patients de l’an dernier (juin 2021).
Retrouvez en replay la séquence dédiée à ce nouveau traitement ici : (à partir de 00h:19mn:45s) .
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