Bonne nouvelle pour le traitement de l’HPN!

Bonne nouvelle: La recherche avance pour le traitement de l’HPN! Suite à la publication des résultats positifs obtenus avec le Ravulizumab (Eculizumab longue vie), notre Association a interrogé le Professeur Régis Peffault de Latour sur les nouveaux médicaments attendus pour le traitement de l’HPN. Sa réponse montre que plusieurs laboratoires s’intéressent à cette pathologie et que la recherche est en pleine effervescence.

Paris, le 5 Février 2019
Les essais concernant l’Eculizumab longue vie (étude 301) sont publiés début février dans la revue Blood qui est une très bonne revue d’hématologie.
Le premier essai qui consistait à traiter les patients toutes les deux semaines, naïfs de tout traitement avec une hémolyse dans le cadre d’une HPN, a montré que le traitement marchait aussi bien que l’Eculizumab.
Le deuxième essai qui consistait à traiter des patients déjà sous Eculizumab par le traitement par Ravulizumab (Eculizumab longue vie), s’est avéré lui aussi, non inférieur à l’Eculizumab.
Les deux essais sont donc désormais publiés. La FDA qui est l’autorité américaine des médicaments, a déjà approuvé le traitement qui est maintenant commercialisé aux Etats Unis. Les demandes sont en cours en Europe et nous pouvons espérer que cette autorisation soit disponible au mieux avant l’été et en tout cas, en 2019, en France. Les essais continuent avec l’arrivée du Ravulizumab (Eculizumab longue vie) par voie sous-cutanée avec un début des inclusions dans les protocoles, prévu mi-février. 
Dans le même temps, d’autres protocoles sont ouverts ou à l’étude dans le cadre de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne hémolytique à savoir :
– Le laboratoire Roche qui développe un traitement (Phase II) lui aussi dirigé contre le C5 par voie sous-cutanée, qui est en cours et qui va inclure des patients non contrôlés par Eculizumab.
– Le laboratoire Novartis qui développe un protocole (Phase II) de traitement par voie orale, contre la voie alterne du complément, pour les patients qui sont toujours hémolytiques sous Soliris en plus du Soliris.
– Le protocole Apellis (Phase III) qui devrait arriver probablement fin février et qui a été retardé par des problèmes de disponibilité de drogue qui lui, bloque la voie classique du complément de manière plus proximale (antiC3).