Découvrez la rediffusion de la présentation du Pr Régis Peffault de Latour, de l’Hôpital Saint-Louis (AP-HP), lors de notre 7ème Journée d’Information pour les patients et leurs proches, qui a eu lieu le samedi 28 juin 2025.

Le Pr Peffault de Latour y fait le point sur les avancées récentes dans le traitement de l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN), notamment grâce aux inhibiteurs du complément.

Les inhibiteurs terminaux actuellement disponibles en France, comme l’Éculizumab et le Ravulizumab, ont permis des progrès majeurs. Le Crovalimab, bien que prometteur, n’est pas encore disponible en France, mais il est accessible dans certains autres pays européens.

Malgré ces avancées, tous les patients ne répondent pas de manière optimale aux traitements actuels. On distingue aujourd’hui trois grands profils :

• Environ un tiers des patients atteignent une hémoglobine supérieure à 10 g/dl et peuvent mener une vie quasi normale ;

• Un deuxième tiers a une hémoglobine comprise entre 8 et 10 g/dl, avec des besoins transfusionnels occasionnels ;

• Le dernier tiers nécessite des transfusions régulières.

Le Pr Peffault de Latour présente également l’actualité des inhibiteurs proximaux, disponibles en France :

• En monothérapie : Pegcetacoplan, Iptacopan

• En bithérapie, en association avec un inhibiteur terminal : Danicopan associé à l’Éculizumab ou au Ravulizumab

La présentation a été suivie d’un échange riche avec les participants, permettant de répondre aux nombreuses questions des patients et de leurs proches sur les traitements, les effets secondaires, les perspectives futures et le suivi au quotidien.

D’autres vidéos sont également accessibles ci-dessous.

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