Bonne nouvelle, FABHALTA® (Iptacopan) est désormais disponible en France

Évoqué lors de notre journée médecins/patients en juin 2023, depuis le 02 mai 2024, le Fabhalta® (Iptacopan) est désormais disponible en accès précoce.

La nouveauté : ce nouveau traitement, destiné aux patients atteints d’HPN, est administré par voie orale, avec des prises deux fois par jour.

À qui s’adresse t-il ? : Conformément à l’avis autorisation de l’HAS du 02 mai 2024 et l’avis de l’ANSM, l’indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge du traitement en accès précoce est :

« en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique (Hb < 10g/dL) après un traitement par inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois »

En résumé : Vous êtes patient HPN adulte (avec une réponse non optimale avec les traitements actuellement disponibles), vous êtes anémique avec un taux d’hémoglobine inférieur à 10g/dl en étant sous inhibiteur du C5 depuis au moins 6 mois, vous pourriez être éligible à ce nouveau traitement.

Pour savoir si vous pouvez en bénéficier, nous vous recommandons d’en discuter avec votre médecin hématologue référent qui se rapprochera alors du centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles.

Comme pour tout nouveau traitement, il faudra quelques semaines pour que le médicament soit disponible dans les pharmacies hospitalières, avec une délivrance contrôlée patient par patient.

La mise à disposition de ce traitement en accès précoce est la concrétisation de ce que nos médecins référents avaient évoqués lors de notre journée médecins/patients de l’an dernier (juin 2023).

Retrouvez en replay la séquence dédiée à ce nouveau traitement ici : (à partir de 00h:09mn:45s). Nous vous conseillons de visionner l’intégralité de la vidéo.

De plus, nous mettons à votre disposition le MiniMag ici.

À destination des médecins hématologues prescripteurs, le Centre de Référence des Aplasies Médullaires Acquises et Constitutionnelles (CeRAMIC) a mis en place une plaquette d’information pour la prescription du Fabhalta® (Iptacopan). Cliquez ici pour y accéder.