Le centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles coordonné par le Pr Régis Peffault de Latour, a évalué, dans le cadre d’une étude collaborative internationale, l’ajout d’un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (l’eltrombopag) au traitement standard immunosuppresseur.

Le traitement standard de l’aplasie médullaire sévère pour les patients non éligibles à une allogreffe de moelle osseuse associe depuis plus de 30 ans la ciclosporine et le sérum anti-lymphocytaire (traitement immunosuppresseur ciblant le système immunitaire) sans qu’aucun progrès n’ait pu être fait. Le taux de réponse attendu est d’environ 50%, ce qui signifie que la moitié des malades sont réfractaires au traitement. Le travail récemment publié est une étude internationale multicentrique qui a évalué un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (l’eltrombopag) ajouté au traitement standard immunosuppresseur.

« Cette association thérapeutique permet d’augmenter le taux de réponse d’environ 30% à six mois et devient ainsi le nouveau traitement de référence des patients adultes avec aplasie médullaire sévère au niveau international »
Pr Régis Peffault de Latour

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