Notre Association HPN France-Aplasie Médullaire a été sollicitée par la HAS (Haute Autorité de Santé) pour donner l’avis des patients sur l’Aspaveli (Pegcetacoplan). En effet, la HAS procède à une évaluation des nouveaux médicaments avant d’autoriser leur mise sur le marché (AMM) en France. Ce médicament est un traitement pour l’HPN qui est administré par voie sous cutanée 2 fois par semaine.
Nous avons donc rempli un très gros dossier dans lequel il fallait détailler les impacts de cette pathologie dans la vie de tous les jours, et mettre en lumière les avantages du nouveau médicament. Nous avons insisté sur l’impact très important de l’efficacité du médicament qui booste nettement le taux d’hémoglobine par rapport aux traitements actuels. De plus l’injection par voie sous-cutanée permet une grande autonomie du patient qui peut administrer son traitement lui-même tranquillement chez lui.
Nous avons également rempli un 2ème (gros) dossier pour demander l’accès précoce au médicament (APM) avant sa mise sur le marché, ce qui permet à certains patients de pouvoir en bénéficier plus rapidement.
Nous vous tiendrons informés de la suite de ces 2 dossiers.
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