Deux études internationales ouvrent de nouvelles perspectives dans la prise en charge thérapeutique de l’HPN.
Elles portent sur un anti C3 du laboratoire Apellis, administré par voie sous-cutanée, et sur un anti facteur D du laboratoire Novartis, à prendre par voie orale.
Le centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles coordonné par le Pr Peffault de Latour avec le soutien du centre d’investigations cliniques de l’Hôpital Saint-Louis – AP-HP dirigé par le Pr Kiladjian (AP-HP, Université de Paris) a contribué à l’évaluation de nouveaux inhibiteurs du complément (inhibiteurs proximaux) plus puissants, dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne.
Notre Association HPN France-Aplasie Médullaire, ainsi que l’Association Française de la Maladie de Fanconi, et l’association francophone de la maladie de Blackfan Diamond participent à la gouvernance du centre de référence.
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