Cette année, HPN France – Aplasie médullaire était fièrement représentée par ses membres à la Marche des Maladies Rares 2025.
Un moment fort, vibrant d’espoir et de solidarité, où près de 2 000 personnes atteintes de maladies rares, leurs familles et leurs soutiens se sont rassemblés à Paris pour rendre visible l’invisible.

Du Jardin du Luxembourg jusqu’à la Faculté de Pharmacie, les 6 kilomètres parcourus ont été bien plus qu’un simple trajet :
➡️ 6 km de courage
➡️ 6 km de mobilisation
➡️ 6 km d’unité pour la recherche et le droit à une vie meilleure

Par chaque pas, chaque sourire échangé, chaque pancarte levée, nous avons rappelé haut et fort que les maladies rares méritent d’être vues, comprises et soutenues.
Nos membres ont porté les couleurs de notre association, symbolisant la détermination de toutes les personnes touchées par l’HPN et l’Aplasie Médullaire Acquise.

Un immense merci à toutes celles et ceux qui ont marché avec nous, de près ou de loin.

Ensemble, nous faisons progresser la visibilité, la recherche et l’espoir.

Continuons à avancer, unis, pour vaincre les maladies rares.

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Ce samedi 22 novembre, Villefranche-sur-Saône a vibré au rythme du Marathon du Beaujolais Nouveau, un événement festif et sportif qui rassemble chaque année des milliers de participants venus de tous horizons. Entre défis sportifs, ambiance conviviale et solidarité, ce rendez-vous est devenu un moment phare. 

Cette édition revêt une importance particulière pour notre association dédiée à la sensibilisation à l’HPN (Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne) et à l’aplasie médullaire acquise. Plusieurs coureurs engagés ont porté fièrement nos couleurs tout au long du parcours. Leur démarche est un symbole fort : celui de l’engagement, du courage et de la volonté de faire connaître au plus grand nombre ces maladies rares encore trop peu connues. 

À travers leur effort et leur visibilité, ils contribuent à diffuser un message essentiel : informer, soutenir les malades et encourager la recherche. 

Un immense merci à tous ceux qui, de près ou de loin, participent à faire rayonner notre cause. Ensemble, continuons à faire avancer la connaissance et la reconnaissance des maladies rares.

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En mai 2023, le Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) concernant les aplasies médullaires acquises et constitutionnelles a été mis à jour, marquant une avancée significative dans la prise en charge de ces pathologies rares.

Dans la continuité de cette mise à jour essentielle, la filière MARIH, qui regroupe plusieurs centres de référence dont le nôtre, spécialisé dans les aplasies médullaires, poursuit ses actions d’information. Après la publication du podcast n°1 consacré à la présentation du PNDS « Aplasies médullaires acquises et constitutionnelles », un second podcast, dédié à l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN), a été publié en février 2024. Ce nouvel épisode a pour objectif de sensibiliser et d’informer aussi bien les professionnels de santé que les patients sur les recommandations et bonnes pratiques en matière de diagnostic et de prise en charge de l’HPN.

Le PNDS représente un outil essentiel pour la détection et le suivi des aplasies médullaires idiopathiques ainsi que de l’HPN (Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne). Nous vous encourageons vivement à partager cette information avec vos médecins traitants et pédiatres afin de renforcer la sensibilisation sur ces pathologies rares et complexes.

(*) Les Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soins (PNDS) sont des référentiels de bonne pratique pour les maladies rares. Leur objectif est de fournir aux professionnels de santé une prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale ainsi qu’un parcours de soins clair pour les patients atteints de maladies rares.

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Convocation Assemblée Générale du samedi 15 novembre 2025 à Paris

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Fabien, père de deux enfants et habitant des Hautes-Pyrénées, partage son parcours face à une maladie rare du sang : l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Les premiers symptômes, apparus vers 26–27 ans, ont été une fatigue intense, des douleurs dorsales et des palpitations inquiétantes qui l’ont mené aux urgences. Après près d’un an d’errance diagnostique, le verdict est tombé : une maladie rare affectant la moelle osseuse, détruisant les globules rouges, fragilisant les globules blancs et les plaquettes, et augmentant le risque de thromboses. Un diagnostic difficile, vécu dans l’angoisse et la peur de l’avenir.

Le tournant est arrivé lorsqu’il a été pris en charge à l’Hôpital Saint-Louis, centre de référence des aplasies médullaires (CeRAMIC). Là, il a rencontré un hématologue qui connaissait bien la maladie et a su instaurer un climat de confiance grâce à une communication claire et pédagogique. Cette relation de soin — l’« alliance thérapeutique » — a été déterminante. Elle lui a permis de poser ses questions, de comprendre sa maladie et de se projeter à nouveau dans l’avenir. Les infirmières ont également joué un rôle clé, en accompagnant Fabien au quotidien et en faisant le relais avec l’équipe médicale.

Grâce à cette prise en charge adaptée et à une organisation de vie plus souple, Fabien a pu stabiliser son taux d’hémoglobine et retrouver progressivement de l’énergie. Il a renoué avec ses passions, notamment la montagne, qui lui apporte force et confiance.

Un autre aspect essentiel de son parcours est la rencontre avec l’association HPN France –  Aplasie Médullaire. Grâce au forum, aux newsletters et au réseau de patients, Fabien a découvert qu’il n’était pas seul. Les échanges, la solidarité et le partage d’expériences entre patients se sont révélés être un véritable moteur pour avancer.

Son témoignage met en lumière des messages forts :

• L’importance des mots et de la disponibilité des médecins au moment du diagnostic.
• La valeur de l’alliance thérapeutique et du lien humain dans le soin.
• Le rôle essentiel des associations et de l’entraide entre patients pour rompre l’isolement et trouver des ressources pour mieux vivre avec la maladie.

Fabien rappelle enfin qu’identifier ses ressources personnelles — qu’elles soient petites ou grandes — peut aider à retrouver un équilibre et à relever, pas à pas, de nouveaux défis.

Témoignages

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Le site HPNetMoi, développé par le laboratoire SOBI en collaboration avec notre association HPN France – Aplasie Médullaire, a pour objectif de compléter les initiatives existantes visant à faire connaître l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) auprès des patients et des professionnels de santé.

Il propose des ressources publiées sur le site de notre association, telles que des témoignages, des documents d’information, ainsi que des liens vers nos propres supports et actions.

Ce site constitue ainsi un espace complémentaire d’information et de sensibilisation, offrant à chacun la possibilité de mieux comprendre cette maladie.

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Notre association HPN France – Aplasie Médullaire a eu le plaisir de participer, aux côtés de l’association de la Maladie de Fanconi, à la 10ᵉ Journée annuelle du Centre de Référence des Aplasies Médullaires Constitutionnelles et Acquises (CeRAMIC).

Cette journée, rythmée par des conférences et des échanges entre médecins, chercheurs et associations, a permis de faire le point sur les avancées dans la prise en charge des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles, ainsi que de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Plusieurs présentations ont mis en lumière les progrès de la recherche, les nouvelles stratégies thérapeutiques et les enjeux du suivi des patients. Ces moments d’échange sont essentiels pour renforcer la collaboration entre les différents acteurs engagés dans la lutte contre ces maladies rares.

Les présentations qui concernent particulièrement notre association peuvent être téléchargées directement :

• Introduction de la journée annuelle, cliquer ici
• HPN – Place des proximaux, cliquer ici
• HPN – HoPE, cliquer ici
• Aplasie médullaire réfractaire au traitement immunosuppresseur chez l’enfant (A2RIT PED), cliquer ici
• Devenir des Aplasies Médullaires Acquises Réfractaires à un Traitement Immunosuppresseur (A2RIT study (adults)), cliquer ici

Pour consulter l’ensemble des présentations de la journée, rendez-vous sur : https://aplasiemedullaire.com

Important: Ces slides (ou PowerPoint) sont des supports utilisés par les professionnels de santé et contiennent des expressions et résultats techniques. Ils peuvent sembler complexes, n’hésitez pas à en discuter avec votre médecin hématologue pour en comprendre le contenu ou pour lui transmettre ces informations afin qu’il vous les explique.

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Souscrire une assurance lorsque l’on vit avec une maladie chronique comme l’HPN ou l’Aplasie médullaire idiopathique n’est pas toujours simple. Dans ce nouveau numéro de notre bulletin Bon à Savoir, nous faisons le point sur les principales difficultés rencontrées et partageons des conseils pratiques pour mieux comprendre vos droits et anticiper les obstacles. 

Au sommaire de ce numéro :

• Assurance prévoyance : pourquoi elle représente un enjeu majeur pour les personnes atteintes d’une maladie chronique, et quelles limites poser par les assureurs.
• Assurance voyage et cartes bancaires : attention aux exclusions souvent dissimulées dans les petites lignes, et aux risques de non-couverture.
• Soins à l’étranger : vos droits selon la zone géographique (Europe, Royaume-Uni, Suisse, ou hors UE/EEE), le rôle de la Carte européenne d’assurance maladie (CEAM), et les démarches à prévoir en cas de frais avancés.

Ce document rappelle également que, malgré certains progrès en matière d’assurance emprunteur (loi Lemoine), les discussions avec l’État et les compagnies d’assurance n’ont pas encore permis de réelles avancées pour les assurances prévoyance ou voyage. La vigilance reste donc de mise.

Ne tardez plus ! Téléchargez-le dès maintenant

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Pendant longtemps, le terme « aplasie médullaire idiopathique » était utilisé pour désigner cette maladie rare.
Aujourd’hui, les experts privilégient l’expression « aplasie médullaire acquise ». Ce changement n’est pas anodin : il reflète l’évolution des connaissances scientifiques et l’amélioration de la compréhension des mécanismes de la maladie.

Pour mieux comprendre cette nouvelle appellation et les raisons de ce choix, nous vous invitons à découvrir la vidéo ci-dessus, où des spécialistes expliquent en détail l’importance de cette précision terminologique.

Cette évolution des termes souligne combien la recherche continue de faire progresser notre compréhension des maladies rares et leur prise en charge.

Documentations patient HPN

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