Présenté lors de notre journée médecins/patients en juin 2023, VOYDEYA® (Danicopan) est disponible en France depuis le 31 janvier 2025, avec une prise en charge par l’Assurance Maladie.

La nouveauté : Ce nouveau traitement en bithérapie est destiné aux patients adulte atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) déjà sous Eculizumab ou Ravulizumab. Administré par voie orale, il se prend trois fois par jour en association avec l’un de ces traitements.

À qui s’adresse t-il ? Conformément à l’avis de la HAS du 27 novembre 2024 et à sa publication au Journal Officiel le 2 février 2025, l’indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge est la suivante :

« En association avec le Ravulizumab ou l’Eculizumab dans le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) présentant une anémie hémolytique symptomatique après traitement par un inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois. »

En résumé : Vous êtes un patient adulte atteint d’HPN et présentant une anémie hémolytique symptomatique sous inhibiteur du C5 (Ravulizumab ou Éculizumab) depuis au moins six mois. Vous pourriez être éligible à une association avec ce nouveau traitement.

Pour savoir si ce traitement vous convient, nous vous recommandons d’en discuter avec votre médecin hématologue référent, qui pourra contacter le centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles.

Comme pour tout nouveau traitement, la disponibilité dans les pharmacies hospitalières nécessitera quelques semaines. La délivrance sera contrôlée, patient par patient.

Cette mise à disposition marque une avancée importante, concrétisant les échanges tenus lors de notre journée médecins/patients de juin 2023.

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