L’association HPN France – Aplasie Médullaire a eu le plaisir de participer au Forum sur les maladies rares, organisé par l’association Huma Pharma à la faculté de Pharmacie de Paris Cité.

Cet événement a été l’occasion de rencontrer un public attentif et curieux, composé d’étudiants, futurs professionnels de santé, ainsi que d’enseignants, tous engagés dans une démarche de compréhension et de sensibilisation aux pathologies rares.
Nos échanges ont permis d’aborder les mécanismes complexes de maladies telles que l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et l’aplasie médullaire acquise, notamment à travers les notions de cascade du complément et de cellules souches hématopoïétiques, déjà explorées par certains participants au cours de leur formation.

Un moment fort de ces discussions a porté sur l’importance du don de sang, don des plaquettes, et du don de moelle osseuse pour les patients atteints de ces maladies rares. Plusieurs étudiants ont exprimé leur souhait de s’inscrire sur le registre national des donneurs de moelle osseuse, un geste porteur d’espoir pour de nombreux malades.

Nous saluons cette belle initiative portée par Huma Pharma, qui contribue à rapprocher le monde académique, les associations de patients et les futurs professionnels de santé.
Nous espérons que cette dynamique se poursuivra à travers de nouvelles actions pédagogiques et de sensibilisation, intégrant par exemple des campagnes sur le don de moelle osseuse et de sang, afin de mobiliser un plus grand nombre de jeunes et, pourquoi pas, de former de véritables ambassadeurs du don au sein des campus.

Un grand bravo à toute l’équipe organisatrice pour cette journée riche en échanges et en engagement !

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Fabien, père de deux enfants et habitant des Hautes-Pyrénées, partage son parcours face à une maladie rare du sang : l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Les premiers symptômes, apparus vers 26–27 ans, ont été une fatigue intense, des douleurs dorsales et des palpitations inquiétantes qui l’ont mené aux urgences. Après près d’un an d’errance diagnostique, le verdict est tombé : une maladie rare affectant la moelle osseuse, détruisant les globules rouges, fragilisant les globules blancs et les plaquettes, et augmentant le risque de thromboses. Un diagnostic difficile, vécu dans l’angoisse et la peur de l’avenir.

Le tournant est arrivé lorsqu’il a été pris en charge à l’Hôpital Saint-Louis, centre de référence des aplasies médullaires (CeRAMIC). Là, il a rencontré un hématologue qui connaissait bien la maladie et a su instaurer un climat de confiance grâce à une communication claire et pédagogique. Cette relation de soin — l’« alliance thérapeutique » — a été déterminante. Elle lui a permis de poser ses questions, de comprendre sa maladie et de se projeter à nouveau dans l’avenir. Les infirmières ont également joué un rôle clé, en accompagnant Fabien au quotidien et en faisant le relais avec l’équipe médicale.

Grâce à cette prise en charge adaptée et à une organisation de vie plus souple, Fabien a pu stabiliser son taux d’hémoglobine et retrouver progressivement de l’énergie. Il a renoué avec ses passions, notamment la montagne, qui lui apporte force et confiance.

Un autre aspect essentiel de son parcours est la rencontre avec l’association HPN France –  Aplasie Médullaire. Grâce au forum, aux newsletters et au réseau de patients, Fabien a découvert qu’il n’était pas seul. Les échanges, la solidarité et le partage d’expériences entre patients se sont révélés être un véritable moteur pour avancer.

Son témoignage met en lumière des messages forts :

• L’importance des mots et de la disponibilité des médecins au moment du diagnostic.
• La valeur de l’alliance thérapeutique et du lien humain dans le soin.
• Le rôle essentiel des associations et de l’entraide entre patients pour rompre l’isolement et trouver des ressources pour mieux vivre avec la maladie.

Fabien rappelle enfin qu’identifier ses ressources personnelles — qu’elles soient petites ou grandes — peut aider à retrouver un équilibre et à relever, pas à pas, de nouveaux défis.

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Du 12 au 14 septembre 2025, l’association HPN France – Aplasie médullaire a récemment pris part au Forum sur le plaidoyer international, organisé par la PNH Global Alliance à Barcelone. Cet événement constitue une étape décisive pour les patients atteints d’HPN (hémoglobinurie paroxystique nocturne) et d’aplasie médullaire acquise.

L’objectif était clair : unir nos voix à celles d’autres associations de patients à travers le monde pour défendre une cause commune. Face à des maladies rares, où l’isolement est un combat quotidien, se rassembler permet de renforcer notre impact, d’influencer les politiques de santé et d’œuvrer à l’amélioration de la qualité de vie des patients.

Des enjeux cruciaux pour les patients

Les discussions du forum ont mis en lumière deux priorités majeures :

• L’égalité d’accès aux traitements et à la recherche médicale pour tous les patients, quel que soit leur âge ou leur pays. Malgré les avancées thérapeutiques, l’accès reste inéquitable.
• La réduction des délais de diagnostic, un enjeu vital pour des maladies rares et invisibles comme l’HPN et l’aplasie médullaire acquise. Les retards diagnostiques entraînent des conséquences lourdes pour les patients. Le partage de connaissance entre professionnels de santé et associations est donc essentiel pour réduire cette errance diagnostique.

Une communauté internationale solidaire

Ce forum a été une véritable plateforme d’échanges. Nous avons pu partager nos expériences, apprendre des autres et renforcer notre capacité à accompagner nos membres. Ensemble, nous travaillons à bâtir une communauté internationale mieux informée et solidaire.

Notre participation témoigne de notre engagement fort pour l’avenir de la prise en charge de l’HPN et de l’aplasie médullaire acquise. Plus que jamais, nous affirmons que l’union fait la force.

Nous adressons nos remerciements chaleureux aux organisateurs, la PNH Global Alliance, pour avoir créé un espace aussi essentiel et inspirant.

Ensemble pour le bien de tous les patients et leurs proches.

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Le 28 février, à l’occasion de la Journée Internationale des Maladies Rares organisée par la Filière MaRIH, l’association HPN France – Aplasie Médullaire était présente dans le hall d’entrée de l’Hôpital Saint-Louis à Paris. Cet événement fut l’occasion de sensibiliser le grand public et les professionnels de santé aux maladies rares, notamment l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) et l’Aplasie Médullaire.

Lors de cette journée, une photo symbolique a été prise en commun, réunissant :

• L’Association de la Maladie de Fanconi (AFMF),
• Le Centre de Référence des Aplasies Médullaires Acquises et Constitutionnelles (CeRAMIC),
• L’ERN-EuroBloodNet (EBN)
• L’Association HPN France – Aplasie Médullaire (HPN-AM France).

Cet instant de partage et de solidarité illustre l’engagement commun de ces associations et du corps médical pour une meilleure reconnaissance et prise en charge des maladies rares.

Nous remercions chaleureusement tous les participants et espérons que cette mobilisation contribuera à une meilleure information et à des avancées dans la recherche et le traitement des aplasies médullaires et de l’HPN.

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Le 11 février 2024, était organisée au Poney Club de l’Autrot, à proximité de Beaune (21), une marche solidaire en hommage à la petite Madie, décédée le 13 février 2021, d’un neuroblastome.

En hommage à Madie et pour continuer d’apporter son soutien à toutes les familles et aux enfants malades, Émilie Gonnet Mille, la maman de Madie a créé, en mars 2021, Madicadabra.

L’association Madicadabra porte différents projets. Elle permet notamment d’offrir des séances photos aux enfants malades et à leur famille dans le but de « capturer la vie par le biais de la photographie et ainsi générer des souvenirs »,

Cette année, Emilie a proposé d’associer un hommage à Dany, mon papa, qui aidait ma sœur, gérante du poney club, au quotidien, et qui fut emporté fin août 2023 par une aplasie médullaire.

Pour la troisième année consécutive, lors de cette marche, une tombola était organisée, et généreusement, l’association Madicabra décidait de reverser l’intégralité des bénéfices à trois associations :  React4kids (collectif de chercheurs en oncologie pédiatrique), au service Oncologie Hématologie pédiatrique du CHU de Dijon, et à l’association HPN France – Aplasie Médullaire,

Emilie nous a remis un chèque de 630€ à l’attention de l’association HPN France – Aplasie Médullaire. Cette somme sera entièrement dédiée à la recherche sur l’HPN et l’aplasie médullaire.

De nombreuses personnes présentes lors de la marche, sont venues échanger sur notre stand, découvrant l’existence de cette maladie rare et méconnue qu’est l’aplasie médullaire.

Un beau moment d’échange, de partage et de solidarité, au profit des malades et de leurs proches.

Lucie DAGAS

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