Découvrez la rediffusion complète de l’intervention du Dr Flore Sicre de Fontbrune (Hôpital Saint-Louis, AP-HP), du Dr Virginie Barraud Lange (Biologie de la Reproduction – CECOS, Hôpital Cochin) ainsi que le témoignage émouvant de Maëva, lors de notre 7ᵉ Journée d’Information pour les patients et leurs proches, qui s’est tenue le samedi 28 juin 2025.

Cette vidéo aborde en profondeur un sujet essentiel : la grossesse et la fertilité chez les femmes vivant avec une aplasie médullaire acquise et/ou une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Vous y trouverez notamment :

• L’impact de la grossesse sur la santé et le suivi médical des patientes atteintes d’aplasie médullaire acquise et/ou d’HPN, avec un éclairage sur les risques, la prise en charge et les recommandations actuelles.
• L’impact des greffes de moelle osseuse sur la fertilité, en tenant compte des traitements pré- et post-greffe et de leurs conséquences à long terme.
• Un focus sur le fonctionnement ovarien et la toxicité des traitements (immunosuppresseurs, chimiothérapies, etc.) sur la réserve ovarienne.
• Les techniques actuelles de préservation de la fertilité féminine : vitrification ovocytaire et les protocoles proposés aux patientes dans le cadre de l’HPN ou de l’aplasie médullaire.

La présentation est suivie d’un témoignage sincère et personnel de Maëva, qui partage son parcours, ses interrogations et ses choix, ainsi que d’échanges interactifs avec les participants permettant d’apporter des réponses concrètes et adaptées aux situations vécues.

Une ressource précieuse pour mieux comprendre les enjeux de la maternité et de la fertilité dans le contexte de ces maladies rares, et pour accompagner au mieux les patientes et leurs proches dans leurs décisions.

D’autres vidéos sont également accessibles ci-dessous.

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Le VOYDEYA® (Danicopan) a obtenu une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) en France le 31 janvier 2025, dans l’indication suivante :

«En association avec le ravulizumab ou l’eculizumab dans le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois ».

Qu’est-ce qui change ?

Avec la publication, en date du 22 juillet 2025, au Journal Officiel, de l’inscription au remboursement, de la prise en charge et des tarifs de la spécialité VOYDEYA (Danicopan), les patients actuellement sous traitement devront désormais se procurer leur traitement auprès de leur pharmacie de ville. Ce changement marque une étape importante dans l’accés à ce nouveau médicament.

En résumé : Vous êtes un patient adulte atteint d’HPN et présentant une anémie hémolytique symptomatique sous inhibiteur du C5 (Ravulizumab ou Éculizumab) depuis au moins six mois. Vous pourriez être éligible à une association avec ce nouveau traitement.

Pour savoir si vous pouvez en bénéficier, nous vous recommandons d’en discuter avec votre médecin hématologue référent qui se rapprochera alors du centre de référence des aplasies médullaires (CeRAMIC) pour évaluer votre situation.

Disponibilité en Pharmacie de ville : Comme pour tout nouveau traitement :

• Quelques semaines seront nécessaires avant la disponible effective du VOYDEYA (Danicopan) en pharmacie de ville.
• Pour la première commande, il est recommandé aux bénéficiaires de contacter leur pharmacie de ville en amont afin d’anticiper les délais.

Une avancée attendue : Cette mise à disposition concrétise ce qui avait été évoqué par nos médecins référents lors de nos 5ᵉ et 6ᵉ journées nationales médecins/patients, en juin 2021 et juin 2023.

Retrouvez en replay la séquence dédiée à ce traitement :

• 5ᵉ journée nationale – Juin 2021 : [ici] (à partir de 00h:28mn:45s)
• 6ᵉ journée nationale – Juin 2023 : [ici] (à partir de 00h:22mn:00s)

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La bonne nouvelle est arrivée le 19 février 2023 au JO, l’Ultomiris® (ravulizumab) est désormais disponible chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus.

Deux extensions d’indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge est étendue conformément à l’arrêté du 07 février 2023 (https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000047192165) :

La prise en charge des spécialités ci-dessous est étendue dans l’indication suivante :

• • traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus:
    • qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie;
    • qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois.

L’Ultomiris (ravulizumab) est une perfusion faite tous les 2 mois au lieu de tous les 15 jours avec le Soliris (eculizumab).

L’association à vos côtés pour défendre vos droits : L’ULTOMIRIS enfin disponible dans les hôpitaux de l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris  (AP-HP) – Octobre 2022

C’est avec une immense joie que nous annonçons officiellement la disponibilité de l’ULTOMIRIS (Ravulizumab) dans les pharmacies de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP).

Rappelez-vous, l’ULTOMIRIS ® (Ravulizumab) était, en mars dernier, disponible partout en France sauf dans les hôpitaux de l’AP-HP. Ce qui privait une partie des patients Franciliens d’accéder à ce nouveau traitement.

Nous nous étions engagés à faire valoir le droit à l’accès au soin et aux nouveaux traitements pour tous les patients éligibles atteint d’HPN et/ou d’Aplasie Médullaire en France.

L’association a mis tout en œuvre pour que cela soit possible, c’est chose faite !

Nous remercions vivement toutes les personnes qui ont répondu présents pour nous soutenir dans cette démarche qui permet dorénavant aux patients atteints de l’HPN, soignés dans les établissements de l’AP-HP, de bénéficier, eux aussi, d’un traitement déjà prodigué depuis plusieurs mois dans l’ensemble du territoire Français.

Encore merci à tous les intervenants, les services de la Direction Générale de l’Offre de Soin (DGOS) du Ministère de la Santé, l’Alliance Maladies Rares et au Professeur Régis Peffault de Latour, médecin coordinateur du centre de référence Aplasie médullaire (CRAM).

 Nous devons rester vigilants et nous défendrons toujours une égalité d’accès aux soins à nos membres.

Pour rappel : l’accès à l’ULTOMIRIS est soumis aux conditions suivantes : 

• Traitement de l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) chez les patients adultes :
• qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie ;
• qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par le SOLIRIS (Eculizumab) pendant au moins les 6 derniers mois.

 L’ULTOMIRIS® (Ravulizumab) est une perfusion réalisée tous les 2 mois au lieu de tous les 15 jours avec le SOLIRIS (Eculizumab).

La bonne nouvelle est arrivée le 08 mars 2022, l’Ultomiris® (ravulizumab) est désormais disponible en France.

L’indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l’assurance maladie, conformément à l’arrêté du 23 février 2022 : (https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000045309618?init=true&page=1&query=Ultomiris&searchField=ALL&tab_selection=all)  est :

– traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes :

– qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie ;

– qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par le Soliris (eculizumab)pendant au moins les 6 derniers mois.

L’Ultomiris (ravulizumab) est une perfusion faite tous les 2 mois au lieu de tous les 15 jours avec le Soliris (eculizumab).

Le médicament va mettre quelques semaines à arriver dans les pharmacies hospitalières, et à ce titre, les hôpitaux ne pourront probablement pas débuter dans les semaines qui viennent.

À destination des médecins hématologues prescripteurs, le Centre de Référence des Aplasies Médullaires Acquises et Constitutionnelles (CeRAMIC) a mis en place une plaquette d’information pour la prescription de l’Ultomiris® (ravulizumab). Cliquez ici pour y accéder.