À l’occasion de ce replay post-ASH 2025, le Dr Camille Malbrun revient sur les principales avancées présentées lors du congrès, aux côtés du Pr Régis Peffault de Latour.

Aplasie médullaire acquise :

Un nouveau traitement innovant est en cours de développement. Il agit sur le système immunitaire via une nouvelle cible (IL2RG) et représente une piste prometteuse, en particulier pour les patients dont la maladie ne répond plus aux traitements actuels.

Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

Deux nouveaux traitements sont actuellement à l’étude. Leur objectif : mieux contrôler la maladie, limiter les symptômes et améliorer la qualité de vie des patients.

Documentations patient

 Recherches et publications médicales

Vous pouvez nous joindre

: contact@hpnfrance.com

: forum.hpnfrance.com

: facebook.com/HPNFranceAplasieMedullaire

: x.com/HPNFranceAM

: instagram.com/hpn_am.fr/

: linkedin.com/company/association-hpn-france-aplasie-m%C3%A9dullaire/

: @hpnfrance-ami.bsky.social 

En mai 2023, le Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) concernant les aplasies médullaires acquises et constitutionnelles a été mis à jour, marquant une avancée significative dans la prise en charge de ces pathologies rares.

Dans la continuité de cette mise à jour essentielle, la filière MARIH, qui regroupe plusieurs centres de référence dont le nôtre, spécialisé dans les aplasies médullaires, poursuit ses actions d’information. Après la publication du podcast n°1 consacré à la présentation du PNDS « Aplasies médullaires acquises et constitutionnelles », un second podcast, dédié à l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN), a été publié en février 2024. Ce nouvel épisode a pour objectif de sensibiliser et d’informer aussi bien les professionnels de santé que les patients sur les recommandations et bonnes pratiques en matière de diagnostic et de prise en charge de l’HPN.

Le PNDS représente un outil essentiel pour la détection et le suivi des aplasies médullaires idiopathiques ainsi que de l’HPN (Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne). Nous vous encourageons vivement à partager cette information avec vos médecins traitants et pédiatres afin de renforcer la sensibilisation sur ces pathologies rares et complexes.

(*) Les Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soins (PNDS) sont des référentiels de bonne pratique pour les maladies rares. Leur objectif est de fournir aux professionnels de santé une prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale ainsi qu’un parcours de soins clair pour les patients atteints de maladies rares.

Vous pouvez nous joindre

: contact@hpnfrance.com

: forum.hpnfrance.com

: facebook.com/HPNFranceAplasieMedullaire

: x.com/HPNFranceAM

: instagram.com/hpn_am.fr/

: linkedin.com/company/association-hpn-france-aplasie-m%C3%A9dullaire/

: @hpnfrance-ami.bsky.social 

Chers membres, chers donateurs,

Grâce à votre précieux soutien, l’Association HPN France – Aplasie Médullaire a pu accompagner un projet de recherche du Pr David Michonneau, consacré à l’étude de la maladie du greffon contre l’hôte (GVH).

Le rapport scientifique que nous vous partageons aujourd’hui témoigne des premiers résultats de ce travail :

• développement d’un modèle expérimental innovant pour analyser la réponse immunitaire après greffe,

• obtention de données préliminaires permettant une meilleure compréhension des mécanismes de la GVH,

• renforcement de collaborations scientifiques pour enrichir les analyses à venir.

Ces avancées sont essentielles pour progresser vers de nouvelles approches de prise en charge.

Merci à chacun d’entre vous !
Votre engagement donne à la recherche les moyens d’avancer et d’offrir de nouveaux espoirs aux patients.

Vous pouvez nous joindre

: contact@hpnfrance.com

: forum.hpnfrance.com

: facebook.com/HPNFranceAplasieMedullaire

: twitter.com/HPNFranceAM

: instagram.com/hpn_am.fr/

: linkedin.com/company/association-hpn-france-aplasie-m%C3%A9dullaire/

: @hpnfrance-ami.bsky.social 

En 2021, les membres de l’association HPN France – Aplasie Médullaire ont participé à une étude ethnologique visant à explorer les expériences vécues des personnes atteintes d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Cette étude qualitative approfondie a permis de recueillir des témoignages poignants et diversifiés, offrant une meilleure compréhension des défis quotidiens, des stratégies d’adaptation et des besoins spécifiques des patients atteints de cette maladie rare.

Le document complet, joint à cet article, présente les résultats détaillés de cette recherche, mettant en lumière les aspects psychologiques, sociaux et médicaux qui influencent la qualité de vie des personnes atteintes de HPN. Grâce à la participation active des membres de l’association, cette étude apporte une contribution significative à la sensibilisation et à l’amélioration des prises en charge thérapeutiques.

Lien vers la source originale : Kamel K, et al. J Community Med Health Educ 2024: Journal of Community Medicine & Health Education – A Qualitative Study Using a Multi-Grounded Theory-Based Approach to Understand the Lived Experiences of People with Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria Receiving Complement C5 Inhibitor Treatment in Europe (omicsonline.org)

Vous pouvez nous joindre

: contact@hpnfrance.com

: forum.hpnfrance.com

: facebook.com/HPNFranceAplasieMedullaire

: X.com/HPNFranceAM

: instagram.com/hpn_am.fr/

: linkedin.com/company/association-hpn-france-aplasie-m%C3%A9dullaire/

En mai 2023, le Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) concernant les aplasies médullaires acquises et constitutionnelles a été mis à jour, marquant une avancée significative dans la prise en charge de ces pathologies rares.

Dans la lignée de cette mise à jour cruciale, la filière MARIH, regroupant plusieurs centres de référence dont le nôtre spécialisé dans les aplasies médullaires, a inauguré son premier podcast dédié au PNDS. Ce podcast vise à sensibiliser et informer tant les professionnels de santé que les patients sur les dernières recommandations et pratiques en matière de diagnostic et de soins pour les aplasies médullaires acquises et constitutionnelles.

Le PNDS représente un outil essentiel pour la détection et le suivi des aplasies médullaires idiopathiques ainsi que de l’HPN (Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne). Nous vous encourageons vivement à partager cette information avec vos médecins traitants et pédiatres afin de renforcer la sensibilisation sur ces pathologies rares et complexes.

(*) Les Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soins (PNDS) sont des référentiels de bonne pratique pour les maladies rares. Leur objectif est de fournir aux professionnels de santé une prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale ainsi qu’un parcours de soins clair pour les patients atteints de maladies rares.

Vous pouvez nous joindre

: contact@hpnfrance.com

: forum.hpnfrance.com

: facebook.com/HPNFranceAplasieMedullaire

: x.com/HPNFranceAM

: instagram.com/hpn_am.fr/

: linkedin.com/company/association-hpn-france-aplasie-m%C3%A9dullaire/

: @hpnfrance-ami.bsky.social 

Le 65ème congrès annuel de la Société américaine d’hématologie (ASH) s’est tenu du 9 au 12 décembre 2023, aux États-Unis.

Quatre internes de la filière MaRIH ont participé à l’événement pour partager des informations cruciales relatives aux maladies rares immuno-hématologiques. Une soirée post-ASH a été organisée le jeudi 25 janvier 2024.

Un replay post-ASH 2023 portant sur le thème de l’Aplasie Médullaire et le clone HPN a été présenté par le Dr. Simon Nicoletti.

: contact@hpnfrance.com

: forum.hpnfrance.com

: facebook.com/HPNFranceAplasieMedullaire

: X.com/HPNFranceAM

: instagram.com/hpn_am.fr/

: linkedin.com/company/association-hpn-france-aplasie-m%C3%A9dullaire/

Notre association, HPN France-Aplasie Médullaire, a participé à la rédaction du Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) concernant les aplasies médullaires acquises et constitutionnelles. Ce document a été publié en mai 2023 par le Centre de Référence des Aplasies Médullaires, à l’intention des médecins traitants et des pédiatres. Le PNDS est un précieux outil pour la détection et le suivi des aplasies médullaires idiopathiques et de l’HPN.

Le Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) est défini par l’HAS (Haute Autorité de Santé) comme un ensemble de recommandations élaborées par des experts, visant à guider les professionnels de santé dans le diagnostic, le traitement et le suivi d’une pathologie spécifique.

Vous pouvez nous joindre

: contact@hpnfrance.com

: forum.hpnfrance.com

: facebook.com/HPNFranceAplasieMedullaire

: X.com/HPNFranceAM

: linkedin.com/company/association-hpn-france-aplasie-m%C3%A9dullaire/

[VOS DONS] résultats des appels à projets de recherche :

nomination des lauréats. – octobre 2022

Notre association est heureuse, avec l’appui de la Fondation Maladies Rares, de soutenir deux projets, importants pour les patients atteints d’HPN et d’Aplasie Médullaire.

C’est grâce à vos dons que ces 2 projets de recherches seront menés :

🏅 « Fatigue Chronique et fonctionnement cognitif des patients atteints d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) ou Aplasie Médullaire (AM)» par le Docteur Ingrid Banovic

🏅 « Deciphering operational tolerance after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. » par le Docteur David Michonneau

En français : « Compréhension des mécanismes de la tolérance opérationnelle après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. »

En résumé : compréhension des mécanismes de la GVHD après une allogreffe de moelle osseuse.

Plus de détails sur le site de la fondation maladies rares. : https://fondation-maladiesrares.org/resultats-aap-conjoint-hpnamfrance/

Depuis plus de 10 ans, le soutien que notre association HPN France – Aplasie médullaire apporte à la recherche est exclusivement financé par les dons de particuliers et d’entreprises, soucieux de nous aider dans cette mission. 100% des dons reçus sont reversés aux projets de recherche.

Pour nous aider à financer la recherche et pour continuer nos actions de soutien et d’information auprès des patients et du grand public, nous avons besoin de vous.

N’hésitez pas, toutes les aides sont les bienvenues, humaines, matérielles et financières.

Merci à tous.