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Quels sont les traitements ?

Il existe différents types de traitements de l’HPN. Ils sont efficaces, mais en dehors de la greffe de moelle osseuse, aucun ne permet une guérison complète de l’HPN. Ils apportent toutefois un réel soulagement et une sécurité de vie. Le choix de ce traitement dépend de chaque patient et des signes de sa maladie.

Les soins de support  

Ils permettent de prendre en charge différents symptômes.

La transfusion sanguine est envisagée, en cas d’anémie sévère ou mal tolérée, se traduisant par des difficultés à respirer et une grande faiblesse. Il s’agit d’injecter au patient du sang ou des globules rouges d’un donneur, pour maintenir constant le niveau de globules rouges. En complément, du fer et de l’acide folique peuvent être prescrits car leur perte est importante lors de l’hémolyse.

Les anticoagulants fluidifiant le sang, comme l’héparine, peuvent être prescrits en cas de menace de thromboses. En dehors des épisodes aigus, la prise d’antiagrégants plaquettaires peut prévenir la formation des caillots.

Des antibiotiques peuvent être prescrits en cas d’infections.

Question : les spasmes de l’estomac peuvent être sensibles à des dérivés nitrés comme la trinitrine.

Les inhibiteurs du complément

L’éculizumab, anticorps monoclonal humanisé, est aujourd’hui le seul représentant commercialisé de cette classe. C’est un inhibiteur du complément qui empêche la destruction des globules rouges (hémolyse).

Il permet de prévenir les complications de l’HPN liées à la thrombose, il améliore la qualité de vie des patients qui, ainsi traités, peuvent souvent reprendre activités professionnelles et sociales. Il permet ainsi de réduire significativement la fréquence des transfusions et même parfois de les supprimer.

La greffe de cellules souches hématopoïétiques

Aujourd’hui ce type de greffe est le seul traitement permettant une guérison complète. En effet, cette greffe va permettre de remplacer les cellules souches malades par des cellules saines (prélevées sur un donneur compatible) qui fabriqueront des cellules sanguines normales et non porteuses de la mutation HPN.

Ces cellules souches peuvent provenir de la moelle osseuse, elles sont alors directement prélevées dans la moelle osseuse (au niveau de l’os du bassin ou du sternum) d’un donneur sain, ou de sang placentaire (sang de cordon) issu des cordons ombilicaux de nouveaux-nés.

C’est le traitement de référence des formes aplasiques de l’HPN à condition d’avoir un donneur compatible.

Dans les autres formes, ce traitement est lourd, du fait de la préparation du malade et peut entraîner des complications graves (rejet, maladie du greffon). Il est donc réservé aux formes les plus sévères de l’HPN, c'est-à-dire à un petit nombre de personnes atteintes.

Les corticoïdes

Les corticoïdes aussi sont parfois efficaces, surtout dans les formes hémolytiques.

Une hormonothérapie

Les androgènes (hormones masculines) peuvent dans certains cas remonter le taux d’hémoglobine ou diminuer les besoins transfusionnels. Cependant ils peuvent aussi être source d’infections ou d’ostéoporose.

Les immunosuppresseurs

Ils sont utilisés en cas d’aplasie médullaire sévère, ils peuvent également être responsables d’infections car ils diminuent les défenses de l’organisme.

Quelle que soit l’option choisie par la patient et son médecin, il est primordial de respecter les modalités de traitement mises en place. En effet, les complications liées à l’HPN peuvent se révéler très invalidantes et constituent une menace vitale. Les accidents thrombotiques en particuliers peuvent endommager vos organes vitaux de façon parfois irréversible.