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La recherche

Actuellement de nombreuses équipes, en France et dans le monde, travaillent à une meilleure compréhension des processus de l’HPN et de l’aplasie médullaire ainsi qu’à l’amélioration de leurs traitements et de leur suivi à long terme.

Au niveau de la recherche fondamentale, de nouvelles cibles pour les traitements sont en cours d’investigation.

En parallèle de nombreuses études cliniques continuent d’être menées pour l’amélioration des traitements existants, afin de toujours mieux garantir leur sécurité et leur efficacité. Ainsi la greffe de sang placentaire constitue-t-elle désormais une sûre alternative aux greffes de moelle classiques. Un protocole de recherche clinique est actuellement en cours.

De nouveaux traitements de l’HPN sont en outre récemment apparus, comme l’eculizumab qui procure aujourd’hui une meilleure maîtrise de la maladie et une amélioration de la qualité de vie des malades.

 

Avancée majeure dans le traitement de patientes enceintes et atteintes d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN)

 Des chercheurs français viennent d’accomplir une avancée considérable pour le traitement de patientes enceintes et atteintes d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN). Cette maladie rare des cellules du sang peut entraîner de graves complications pouvant aller jusqu’au décès, notamment en cas de grossesse.

Les résultats viennent d’être publiés dans la prestigieuse revue New England Journal of Medicine du 10 septembre 2015 par le Professeur Régis Peffault de Latour, du centre de référence aplasie médullaire de l’hôpital Saint-Louis (Assistance Publique-Hôpitaux de Pariset université Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité) (http://aplasiemedullaire.com) en collaboration avec le Docteur Richard Kelly de l’hôpital de Leeds (Grande-Bretagne).

Les patientes atteintes d’HPN ne pouvaient jusqu’alors être enceintes, en raison d’un taux de mortalité maternelle et fœtale inacceptable. L’eculizumab (SolirisAlexion pharmaceutical),anticorps qui bloque un acteur majeur du système immunitaire, a révolutionné la prise en charge de cette maladie, permettant aux patients de retrouver une espérance de vie similaire à celles des personnes du même âge non malades

Dans l’étude dont les résultats sont publiés aujourd’hui, aucun décès n’a été observé chez les 61 patientes traitées et les complications fœtales rapportées sont comparables à celles de la population générale. De plus, la plupart des enfants ont été suivis au moins deux ans après leur naissance et ne présentent aucun problème de développement. Ce travail a été réalisé sur 75 grossesses chez 61 patientes atteintes d’HPN, traitées par Eculizumab

 

Cette étude est le fruit d’une collaboration internationale qui a permis en peu de temps de recueillir des informations détaillées sur un grand nombre de grossesses survenant chez des patientes avec HPN traitées par Eculizumab dans le monde. Cette avancée importante illustre aussi la qualité de la prise en charge des maladies rares en France au sein de centres de référence dédiéset plus récemment de filières de santé, qui permettent à chaque patient derecevoir rapidement un traitement adapté. Le centre de référence aplasie médullaire appartient d’ailleurs à la filière Maladies rares Immuno-Hématologiques (MaRIH), basée à l’hôpital Saint-Louis (APHP) (http://www.marih.fr).