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La recherche

Actuellement de nombreuses équipes, en France et dans le monde, travaillent à une meilleure compréhension des processus de l’HPN et de l’aplasie médullaire ainsi qu’à l’amélioration de leurs traitements et de leur suivi à long terme.

Au niveau de la recherche fondamentale, de nouvelles cibles pour les traitements sont en cours d’investigation.

En parallèle de nombreuses études cliniques continuent d’être menées pour l’amélioration des traitements existants, afin de toujours mieux garantir leur sécurité et leur efficacité. Ainsi la greffe de sang placentaire constitue-t-elle désormais une sûre alternative aux greffes de moelle classiques. Un protocole de recherche clinique est actuellement en cours.
 

Contrat de collaboration entre l'AP-HP et Alexion

L’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris a signé un contrat de collaboration de recherche translationnelle, pour quatre ans, avec la société de biotechnologie Alexion.

L’objectif : mieux comprendre les mécanismes impliqués dans la maladie du greffon contre l’hôte et l’aplasie médullaire, permettant de développer de nouveaux traitements contre ces deux graves maladies rares.  

La réaction du greffon du donneur contre l’hôte est l’une des complications majeures survenant après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), un type de cellules sanguines. Sa fréquence est de l’ordre de 50 à 60% des greffes de CSH et elle est sévère, voire mortelle, dans plus de 10% des cas.
L’aplasie médullaire est une maladie rare caractérisée par la destruction de la moelle osseuse des patients par leur propre système immunitaire. 150 nouveaux cas sont recensés en France chaque année.
Afin d’améliorer la compréhension et le traitement de ces deux pathologies, l’AP-HP a donc conclu pour le compte de l’hôpital Saint-Louis, AP-HP un partenariat, avec la société Alexion, qui développe et commercialise des traitements pour les maladies graves rares et ultra-rares.
Le projet « AP-Alexion » porté par un consortium de médecins et de chercheurs, bénéficiera de l’existence à  l’hôpital Saint-Louis de compétences de renommée internationale en hématologie, hémato-biologie et bio-statiques.
Il aura pour objectif d’assurer un transfert rapide des connaissances entre les sphères de la recherche et du soin, et ainsi de faciliter l’émergence de nouveaux diagnostics et traitements.
Pour le Pr Gérard Socié*, l’ambition de ce projet qu’il coordonne avec le Pr Régis Peffault de la Tour* est « celle d’une recherche collaborative de niveau international, dont le but ultime est la compréhension des mécanismes intimes des pathologies et le développement de nouvelles armes thérapeutiques ».
Le Projet « AP-Alexion » s’inscrit parfaitement dans les initiatives prises par l’hôpital Saint-Louis pour développer et améliorer la prise en charge des patients atteints de maladies rares immuno-hématologiques. Trois centres de référence nationaux et une filière de santé maladies rares immuno-hématologiques (maRIH) y sont déjà regroupés.
Son service d’hématologie-greffe, qui est aussi le centre de référence maladie rare pour les aplasies médullaires, a fait du traitement de la maladie du greffon contre l’hôte un axe majeur de sa recherche. C’est le centre qui réalise actuellement le nombre de greffes CSH le plus important en France (130 sur les 2000 greffes réalisées à l’échelle nationale).
Avec ce nouveau partenariat, l’AP-HP renforce également ses liens avec la société Alexion, déjà impliquée dans un projet de l’Institut Imagine situé à l’hôpital Necker-Enfants malades, AP-HP.

* service d’hématologie-greffe et centre de référence maladie rare – aplasies médullaires de l’hôpital Saint-Louis, AP-HP

Voir le communiqué de l'AP-HP du 19/09/2016 http://www.aphp.fr/contenu/lap-hp-et-alexion-concluent-un-partenariat-de-recherche-sur-deux-maladies-rares-du-sang
 

Existe-t-il des maladies ressemblant à l'aplasie médullaire ?

Il faut différencier l’aplasie médullaire idiopathique dont l’origine n’est pas connue, de l’aplasie  médullaire secondaire.

L’aplasie médullaire secondaire est la résultante d’une maladie, c'est-à-dire provoquée par une autre pathologie, comme l’hémoglobinurie paroxystique nocturne et la myélodysplasie hypoplasique.

Les examens sanguins, le contexte de la maladie et l’historique du patient permettent de déterminer les causes de l’aplasie médullaire.